도니달로르센

도니달로센(API)

연구 신청:
도니달로센 API는 유전성 혈관부종(HAE) 및 관련 염증 질환 치료를 위해 연구 중인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)입니다. 이 약물은 RNA 표적 치료의 맥락에서 연구되며,혈장 프리칼리크레인(KLKB1 mRNA). 연구진은 도니달로센을 이용하여 유전자 발현 억제 기전, 용량 의존적 약동학, 그리고 브라디키닌 매개 염증의 장기 조절을 연구합니다.

기능:
Donidalorsen은 선택적으로 결합하여 기능합니다.KLKB1mRNA는 혈장 프리칼리크레인 생성을 감소시킵니다. 프리칼리크레인은 칼리크레인-키닌 시스템의 핵심 효소로, HAE의 부종과 염증을 유발합니다. 도니달로센은 칼리크레인 수치를 낮춤으로써 HAE 발작을 예방하고 질병 부담을 줄이는 데 도움을 줍니다. API로서, 도니달로센은 HAE에 대한 장시간 작용하는 피하 투여 치료제 개발의 핵심 치료 성분으로 사용됩니다.