피투시란

피투시란(API)

연구 신청:
피투시란 API는 혈우병 및 혈액응고 질환 분야에서 주로 연구되는 합성 소간섭 RNA(siRNA)입니다.항트롬빈(AT 또는 SERPINC1)항트롬빈 생성을 감소시키는 간 유전자. 연구자들은 피투시란을 사용하여 RNA 간섭(RNAi) 기전, 간 특이적 유전자 침묵, 그리고 억제제 유무에 관계없이 혈우병 A 및 B 환자의 응고 재균형을 위한 새로운 치료 전략을 탐구합니다.

기능:
피투시란은 천연 항응고제인 항트롬빈의 발현을 억제하여 트롬빈 생성을 증가시키고 혈전 형성을 촉진하는 작용을 합니다. 이러한 기전은 혈우병 환자의 출혈 발생을 줄이는 예방적 치료 접근법을 제공합니다. 피투시란은 API로서 출혈 질환 환자의 삶의 질 향상 및 치료 부담 감소를 목표로 하는 장시간 작용 피하 주사 요법의 활성 성분으로 사용됩니다.