기보시란

기보시란(API)

연구 신청:
기보시란 API는 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료를 위해 연구된 합성 소간섭 RNA(siRNA)입니다.알라스1헴 생합성 경로에 관여하는 유전자(아미노레불린산 합성효소 1)를 연구합니다. 연구자들은 기보시란을 사용하여 RNA 간섭(RNAi) 기반 치료법, 간 표적 유전자 침묵, 그리고 포르피린증 및 관련 유전 질환에 관여하는 대사 경로의 조절을 연구합니다.

기능:
Givosiran은 발현을 감소시키는 기능을 합니다.알라스1간세포에서 ALA(아미노레불린산) 및 PBG(포르포빌리노겐)와 같은 독성 헴 중간체 축적을 감소시킵니다. 이는 급성 간성 포르피린증과 관련된 신경장기 발작을 예방하는 데 도움이 됩니다. API로서, 기보시란은 피하 투여를 통해 급성 간성 포르피린증(AHP)을 장기간 조절하도록 설계된 RNAi 기반 치료제의 활성 성분입니다.