올리고뉴클레오티드 API
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인클리시란 나트륨
인클리시란 나트륨 API(활성 약제 성분)는 주로 RNA 간섭(RNAi) 및 심혈관 치료제 분야에서 연구되고 있습니다. PCSK9 유전자를 표적으로 하는 이중 가닥 siRNA로서, LDL-C(저밀도 지단백 콜레스테롤) 저하를 위한 장기 작용 유전자 발현 억제 전략을 평가하기 위해 전임상 및 임상 연구에 사용됩니다. 또한, siRNA 전달 시스템, 안정성 및 간 표적 RNA 치료제 연구를 위한 모델 화합물로도 사용됩니다.
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도니달로르센
도니달로센 API는 유전성 혈관부종(HAE) 및 관련 염증 질환 치료를 위해 연구 중인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)입니다. 이 약물은 RNA 표적 치료의 맥락에서 연구되며,혈장 프리칼리크레인(KLKB1 mRNA). 연구진은 도니달로센을 이용하여 유전자 발현 억제 기전, 용량 의존적 약동학, 그리고 브라디키닌 매개 염증의 장기 조절을 연구합니다.
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피투시란
피투시란 API는 혈우병 및 혈액응고 질환 분야에서 주로 연구되는 합성 소간섭 RNA(siRNA)입니다.항트롬빈(AT 또는 SERPINC1)항트롬빈 생성을 감소시키는 간 유전자. 연구자들은 피투시란을 사용하여 RNA 간섭(RNAi) 기전, 간 특이적 유전자 침묵, 그리고 억제제 유무에 관계없이 혈우병 A 및 B 환자의 응고 재균형을 위한 새로운 치료 전략을 탐구합니다.
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기보시란
기보시란 API는 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료를 위해 연구된 합성 소간섭 RNA(siRNA)입니다.알라스1헴 생합성 경로에 관여하는 유전자(아미노레불린산 합성효소 1)를 연구합니다. 연구자들은 기보시란을 사용하여 RNA 간섭(RNAi) 기반 치료법, 간 표적 유전자 침묵, 그리고 포르피린증 및 관련 유전 질환에 관여하는 대사 경로의 조절을 연구합니다.
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플로자시란
플로자시란 API는 고중성지방혈증 및 관련 심혈관계 및 대사 질환 치료를 위해 개발된 합성 소간섭 RNA(siRNA)입니다.APOC3중성지방 대사의 핵심 조절자인 아폴리포단백질 C-III를 암호화하는 유전자입니다. 연구에서 플로자시란은 RNAi 기반 지질 저하 전략, 유전자 침묵 특이성, 그리고 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 및 혼합형 이상지질혈증과 같은 질환에 대한 장기 지속형 치료법을 연구하는 데 사용됩니다.
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질레베시란
질레베시란 API는 고혈압 치료를 위해 개발된 연구용 소형 간섭 RNA(siRNA)입니다.AGT레닌-안지오텐신-알도스테론 시스템(RAAS)의 핵심 구성 요소인 안지오텐시노겐을 암호화하는 유전자입니다. 연구에서 질레베시란은 장기적인 혈압 조절을 위한 유전자 발현 억제 접근법, RNAi 전달 기술, 그리고 심혈관 및 신장 질환에서 RAAS 경로의 광범위한 역할을 연구하는 데 사용됩니다.