플로자시란(API)
연구 신청:
플로자시란 API는 고중성지방혈증 및 관련 심혈관계 및 대사 질환 치료를 위해 개발된 합성 소간섭 RNA(siRNA)입니다.APOC3중성지방 대사의 핵심 조절자인 아폴리포단백질 C-III를 암호화하는 유전자입니다. 연구에서 플로자시란은 RNAi 기반 지질 저하 전략, 유전자 침묵 특이성, 그리고 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 및 혼합형 이상지질혈증과 같은 질환에 대한 장기 지속형 치료법을 연구하는 데 사용됩니다.
기능:
Plozasiran은 침묵을 통해 기능합니다.APOC3간에서 mRNA를 발현시켜 아폴리포단백질 C-III 수치를 감소시킵니다. 이는 지방 분해를 촉진하고 혈류에서 중성지방이 풍부한 지단백질을 제거합니다. API로서, 플로자시란은 중증 또는 유전적 지질 장애 환자의 중성지방 수치를 유의미하게 낮추고 췌장염 및 심혈관 질환 위험을 감소시키는 장기 작용 치료제 개발을 가능하게 합니다.