2021-12-06 년, 미국 시간, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ : ACAD)는 약물 후보자 인 트로피 니타이드의 III 상 임상 시험의 긍정적 인 최상위 결과를 발표했습니다. 라벤더라고 불리는 III 상 시험은 주로 Rett 증후군 (RS)의 치료에서 트로피 타이드의 안전성과 효능을 평가하는 데 사용됩니다. 총 189 명의 피험자가 등록되었으며 5-20 세의 모든 여성이 Rs를 사용했습니다.
라벤더는 간호 직원과 의사가 각각 평가 한 바와 같이 각각 RS 행동 설문지 (RSBQ)와 임상 결과 글로벌 등급 척도 (CGI-I)의 1 차 종점을 결합한 12 주간의 이중 맹검, 무작위 위약 대조 시험이었다. Key 2 차 종말점은 6-24 개월의 영아와 어린이의 사회적, 언어 및 상징적 행동의 발달을 평가하는 데 주로 사용되는 영아 및 유아 (CSBS-DP-IT-Social)의 의사 소통 및 상징적 행동 개발 척도입니다.
결과는 트로피 타이드가 위약에 비해 두 가지 1 차 종점에서 상당한 개선을 가졌다는 것을 보여 주었다. 위약에 대한 RSBQ의 기준선으로부터 12 주차에 트로피 타이드의 변화는 -1.7 대 -5.1 (p = 0.0175); CGI-I 점수는 3.8 대 3.5 (P = 0.0030)입니다. 한편, CSBS-DP-IT-Social의 기준선으로부터의 변화는 각각 위약 및 트로피 타이드의 경우 -1.1 및 -0.1이었다.
라벤더의 1 차 및 1 차 2 차 종점은 RS의 치료를위한 트로피 타이드의 잠재력을 보여 주었지만, 출현 이상 반응 (TEAE)과 관련된 연구 치료 중단 속도는 위약에 비해 트로피 타이드 암에서 각각 2.1% 및 17.2% 였다는 점에 유의해야한다. 그 중에서 가장 흔한 부작용은 다음과 같습니다.
diashrhea - 트로피 타이드는 80.6% (97.3%가 경증에서 중등도)이고 위약은 19.1%였다;
② 구토 - 트로피 타이드는 26.9% (96%가 경증에서 중등도)이고 위약은 9.6%였다.
③ 두 그룹의 피험자의 3.2%에서 심각한 부작용이 발생했습니다.
라벤더 시험의 피험자들은 시험 완료 후 또는 오픈 라벨 LILAC 및 LILAC-2 확장 연구에서 트로피 타이드를 계속 받게 될 것이며, 라벤더 연구를 완료 한 피험자의> 95%가 LILAC 오픈 라벨 확장 연구로 전환하기로 결정했으며, 그 결과는 다가오는 의료 회의에 발표 될 것입니다.
후 시간 : 2 월 17 일 -20122 년