미국 시간 2021년 12월 6일에 Acadia Pharmaceuticals(Nasdaq: ACAD)는 후보 약물인 Trofinetide의 3상 임상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과를 발표했습니다.라벤더라고 불리는 3상 시험은 주로 레트 증후군(RS) 치료에서 트로피네타이드의 안전성과 효능을 평가하는 데 사용됩니다.총 189명의 피험자가 등록되었으며, 모든 여성은 RS가 있는 5-20세 사이였습니다.
라벤더는 12주간의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험으로 RSBQ(RS Behavioral Questionnaire)와 CGI-I(임상 결과 종합 평가 척도)의 1차 평가변수가 결합되어 각각 간호 직원과 의사가 평가했습니다.key 2차 평가변수는 영유아를 위한 의사소통 및 상징적 행동 발달 척도(CSBS-DP-IT-Social)로, 주로 영유아의 사회적, 언어적, 상징적 행동 발달을 평가하는 데 사용됩니다. 수개월이며 자폐증에 사용할 수 있습니다. 간호 직원이 평가하는 발달 지연 및 기타 발달 지연의 증상에 대한 조기 검사.
결과는 Trofinetide가 위약과 비교하여 두 가지 1차 평가변수 모두에서 상당한 개선을 보였다는 것을 보여주었습니다.12주차에 위약 및 트로피네타이드에 대한 RSBQ의 기준선으로부터의 변화는 -1.7 대 -5.1(p=0.0175)이었습니다.CGI-I 점수는 3.8 대 3.5였습니다(p=0.0030).한편 CSBS-DP-IT-Social의 기준선으로부터의 변화는 위약 및 Trofinetide에서 각각 -1.1 및 -0.1이었습니다.
라벤더의 1차 및 1차 이차 평가변수 모두 RS의 치료에 대한 트로피네타이드의 가능성을 보여주었지만, 긴급 부작용(TEAE)과 관련된 연구 치료 중단 비율이 위약에 비해 트로피네타이드 투여군에서 더 높았다는 점에 유의해야 합니다. , 둘은 각각 2.1%와 17.2%였다.그 중 가장 흔한 이상반응은 다음과 같습니다.
① 설사 – Trofinetide는 80.6%(97.3%는 경증에서 중등도), 위약은 19.1%였습니다.
② 구토 – Trofinetide는 26.9%(이 중 96%는 경증에서 중등도)였고 위약은 9.6%였습니다.
③ 중대한 이상반응은 양군 피험자의 3.2%에서 발생하였다.
라벤더 시험의 피험자는 시험 완료 후 또는 공개 라벨 라일락 및 라일락-2 확장 연구에서 트로피네타이드를 계속 받을 것이며, 라벤더 연구를 완료한 피험자의 >95%가 라일락 공개 라벨로 전환하기로 선택했습니다. 확장 연구, 결과는 다가오는 의료 회의에서 발표될 것입니다.
게시 시간: 2022년 2월 17일